ליאם נג'י עם הוריו. צילום: באדיבות המשפחה

ליאם נג'י, תינוק בן שנה ו-8 חודשים מפתח תקוה, אובחן בגיל חודש במחלת SMA TIPE 1  מחלת ניוון שרירים נדירה וקשה.

מאז הוא מקבל כל כמה חודשים זריקה בעמוד השדרה, אך הטיפול יעיל רק באופן חלקי ביותר. כיום, ליאם מתקשה באכילה, בבליעה , מונשם במהלך הלילה , אינו עומד, אינו הולך, אינו זוחל , אינו מרים את הראש. "אחת הבעיות המרכזיות אצלו קשורה בנשימה. אחד הביטויים הבולטים לניוון השרירים שלו הוא ניוון השרירים הפועלים במערכת הנשימה." מספר האב.

כל מחלה כמו שפעת , דלקת ריאות עלולה לסכן את חייו. תרופה חדשה אשר אושרה לאחרונה ב-FDA (מנהל התרופות והמזון האמריקאי) בשם זוגלנסמא, שהוכחה בכל העולם הצלחה אדירה.

"אופן הפעולה של התרופה הינו חדשני ברמה עולמית והיסטורית. בעצם מחדירים את הגן החסר לטיפול בבעיה, זו הבעיה  הרפואית הראשונה בעולם שפותרים בעזרת "השלמת" הגן החסר שלא בהנדסה גנטית." (קרי, לאחר לידה ולא לפניה) . וכתוצאה מזה  ליאם יחיה חיים ללא שום מוגבלות וזה יוכל להציל לו את החיים.

ליאם נג'י עם אביו. צילום: באדיבות המשפחה

ליאם יוכל לקבל את התרופה רק עד גיל שנתיים בלבד. ככל שיקבלו מוקדם יותר כך יועיל יותר הטיפול. כל יום עבורו הוא קריטי. "הסיבה לכך היא אופן הפעולה של התרופה. אני בקשר עם רופאים וחוקרים של ה-FDA, והוסבר לי שהסיבה שהתרופה הינה עד גיל שנתיים באה בעקבות היכולת שלה להשפיע ביחס להתפתחות הילד. לכן ה-FDA נתן אישור לשימוש בתרופה עד גיל שנתיים בלבד."

"אני רוצה להגיד שההירתמות הזו, של הציבור הרחב וכלי התקשורת מחממת את ליבי כמו גם של סביבתי הקרובה. התמיכה הרבה הביאה למצב שאני חלק ממערכת שפועלת לפתרון הבעיה ולא אב בודד שצריך גם לפעול ולדחוף בכל כוחותיו וגם להתמודד עם הסיטואציה. יש לי המון הערכה כנה לכל הגורמים המעורבים והמתעניינים".

עלות התרופה הינו 2.5 מיליון דולר.

ניתן לתרום גם בביט, פפר-פיי או פייבוקס למספר 054-7038335 -

לקבלה עבור התרומה נא לציין בהערות את הפרטים לקבלה

https://www.haverim.org.il/funds/one_fund/713.htm